Bilim dünyasında yeni dönem: tRNA ile genetik hastalıkların tedavisi

Toronto Üniversitesi araştırmacıları, genetik mutasyonları düzeltebilen yeni bir tRNA teknolojisi geliştirdi. Yöntem, kistik fibrozis gibi hastalıkların tedavisinde umut vadediyor.

COVID-19 aşılarıyla geniş kitlelerce tanınan mRNA teknolojisinin ardından, bilim dünyası şimdi de tRNA (transfer RNA) molekülleri üzerine odaklanıyor. Kanada'daki Toronto Üniversitesi'nden araştırmacılar, genetik mutasyonların neden olduğu hataları aşabilen ve protein üretimini yeniden başlatabilen özel bir tRNA tasarımı geliştirdi.

Bilimsel dergi Science'ta yayımlanan çalışmaya göre, hücreler protein üretirken genetik kodda meydana gelen "anlamsız mutasyonlar", proteinin olması gerekenden erken durmasına neden oluyor. Araştırmanın lideri Bowen Li, bu durumu yolun ortasına yanlış yerleştirilmiş bir trafik levhasına benzeterek, hücrenin protein üretimini tamamlayamadığını belirtiyor. Geliştirilen yeni yöntem, tRNA moleküllerini bu hatalı dur sinyallerini tanıyıp uygun aminoasidi ekleyecek şekilde tasarlayarak, tam uzunlukta ve işlevsel protein üretimini mümkün kılıyor.

Ekip, teknolojiyi ilk olarak kistik fibrozis hastalarından alınan hücreler ve mini organ modelleri (organoidler) üzerinde test etti. Deneylerde, tasarlanan tRNA'nın hücrelerin protein üretimini yeniden sağladığı ve bu etkinin 40 günden uzun süre korunduğu gözlendi. Ayrıca, mevcut ilaçlara yanıt vermeyen vakalarda, tRNA ile ilaç kombinasyonunun tedavi edici etkisinin arttığı tespit edildi.

Araştırmacılar, tRNA'yı hücrelere ulaştırmak için COVID-19 aşılarında kullanılan lipid nanopartikül sistemini yeniden tasarladı. Bu yaklaşımın en büyük avantajı, belirli bir genle sınırlı kalmamasıdır. Aynı erken dur kodonu binlerce farklı genetik hastalıkta görülebildiği için, geliştirilen yöntemin gelecekte çok sayıda nadir hastalığın tedavisinde kullanılabileceği düşünülüyor.

Uzmanlar, yöntemin henüz erken aşamada olduğunu ve insanlarda güvenlik ile etkinliğin kanıtlanması için klinik deneylerin şart olduğunu vurguluyor. Gelecekte bu tedavinin, hastaların evde soluyabileceği bir ilaç formuna dönüştürülmesi de hedefler arasında yer alıyor.

1 kaynak ve 6 yapılandırılmış olgu üzerinden hazırlanmış editoryal doğrulama özeti.

mRNA'dan sonra tRNA: Binlerce genetik hastalığa karşı tek tedavi olabilir